>

Зелене світло для генної терапії

Тонка взаємодія біологічних молекул породжує найбільше диво на нашій планеті – життя. Але найменші помилки у послідовностях ДНК можуть викликати страшні наслідки. Й чудово, що передові вчені нашої планети вже можуть цьому зарадити. Не у всіх випадках звісно, але це поки що…

Подарунок під ялинку

Мов подарунок під ялинку, стало відомо про те, що Управління продовольства і медикаментів США затвердило генну терапію для захворювання, викликаного мутаціями у специфічному гені.
Рішення було оголошене 19 грудня. Про що ж у ньому йдеться?

Результат пошуку зображень за запитом "Luxturna"
Ліки від сліпоти.Джерело: Spark Terpeuticus


Воно дозволить Spark Therapeutics of Philadelphia з Пенсильванії продавати лікування Luxturna, для людей з рідкісною спадковою сліпотою. 

Вірус на варті правильних генів

Luxturna – це модифікований вірус, який вводять в око для доставки правильної копії мутантного гена. Здоровий ген вказує клітинам в сітківці, щоб вони виробляли білок, який дозволяє їм реагувати на світло.
93 % піддослідних у третій фазі клінічних випробувань продемонстрували суттєве покращення зору.
Поки що лікування коштує космічні 425 000 доларів для одного ока.
Це третій випадок дозволу генної терапії. Й всі вони сталися у 2017 році.
(Nature 2018).

-->